11 месяцев назад, США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) закрыло клиническое исследование I/II фазы I/II компании Solid Biosciences (SLDB) после того, как у одного из молодых пациентов, участвовавших в исследовании, возник «серьезный нежелательный эффект». Несмотря на то, что рассматриваемый пациент выздоровел, ни у одного нового пациента не было таких серьезных побочных эффектов, а компания предоставила FDA «информацию и меры, направленные на повышение безопасности пациентов» и «данные, связанные с улучшениями производственного процесса», FDA отказалось разрешить проведение испытаний. возобновить работу в июле и попросил Solid Biosciences предоставить еще больше информации о своих испытаниях, а также о мерах безопасности, которые она предложила добавить, чтобы вернуть испытания в нужное русло. Перенесемся еще на три месяца вперед и — успех! В четверг Solid Biosciences подтвердила, что FDA «сняло клиническую приостановку» своих исследований, признав, что компания «удовлетворительно ответила на все вопросы клинической приостановки». В дальнейшем компания планирует удалить большую часть пустых вирусных капсидов (белковую оболочку, содержащую вирусный материал) и ограничить максимальный вес детей-пациентов, участвующих в испытаниях, до 18 килограммов, чтобы снизить вирусную нагрузку SGT-001. терапии, которой подвергаются пациенты. Как следует из названия, исследования IGNITE DMD компании Solid Biosciences направлены на замедление или обращение вспять последствий мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), генетического заболевания, вызывающего прогрессирующую мышечную дегенерацию и слабость, главным образом у мальчиков в возрасте от двух лет и старше (что объясняет низкую максимальный вес участников исследования). SGT-001 компании представляет собой генную терапию, которая вводит пациенту модифицированный вирус, содержащий ДНК, закодированную для устранения проблем, вызывающих заболевание. По крайней мере, это то, что должно произойти в теории. Испытания IGNITE DMD призваны выяснить, работает ли оно на практике, и благодаря пересмотру FDA теперь этим испытаниям будет разрешено возобновить — вероятно, в первом квартале 2021 года. В заметке в четверг аналитик Chardan Гбола Амуса подтвердила, что Решение FDA возвращает разработку SGT-001 «на курс» к использованию возможностей глобального рынка стоимостью 50 миллиардов долларов. В случае одобрения этот метод лечения станет одним из «относительно немногих» методов генной терапии, которые когда-либо были одобрены для использования человеком во всем мире, что поставит Solid Biosciences на лидирующие позиции на этом рынке. А поскольку продукты генной терапии, такие как SGT-001, считаются «новыми, сложными и относительно трудными в производстве», барьеры для входа на этот рынок для конкурентов будут значительными. Аналитик рассматривает это как «огромную возможность», а не как «огромную возможность». без рисков, но который может, если лечение окажется успешным, поднять акции Solid Biosciences с их нынешней цены в 4 доллара и измениться до 12.50 долларов или больше. Между прочим, эта новая целевая цена более чем в два раза превышает ту, в которую Амуса оценивал компанию до решения FDA в четверг, и предполагает потенциал роста на 208% по сравнению с текущими уровнями. И на самом деле, Амуса размышляет, что «при прогрессе» лечение «может значительно превысить нашу обновленную целевую цену в $12.50» — и неоднократно отмечает, что в прошлые годы акции Solid Biosciences даже достигали «пиковых максимумов> $50 за штуку, подразумевая, что возможный потенциал роста может быть даже большим, чем тот, который он готов предположить сегодня. (Чтобы посмотреть послужной список Amusa, нажмите здесь) В целом SLDB имеет умеренный рейтинг покупки, согласно консенсусу аналитиков, основанному на 2 рейтингах «покупать» и 1 рейтинге «держать». Акции продаются по цене $4.06, а средняя целевая цена в $7.17 предполагает потенциал роста на 79%. (См. анализ акций SLDB на сайте TipRanks). Чтобы найти хорошие идеи для торговли акциями здравоохранения по привлекательной оценке, посетите сайт TipRanks «Лучшие акции для покупки», недавно выпущенный инструмент, который объединяет все аналитические данные TipRanks по акциям. Отказ от ответственности: мнения, выраженные в этой статье, являются исключительно мнения представленных аналитиков. Контент предназначен для использования только в информационных целях.
,